Les investigacions mostren que l'IGF-1 pot ser un constituent important en diverses afeccions neurològiques, inclòs l'autisme. De fet, els nens amb autisme mostren nivells cerebrals més baixos d'IGF-1 que els controls coincidents per edat, cosa que suggereix que les concentracions baixes d'IGF-1 al cervell, especialment a una edat primerenca, poden interrompre el desenvolupament normal i ser importants. en la patogènesi de l'autisme.
La investigació en models de ratolí d'autisme indiquen que l'IGF-II i els anàlegs com l'IGF-1 DES reverteix tots els dèficits associats a les condicions. Els ratolins que van administrar IGF-II durant només cinc dies van mostrar una millora de la interacció social, un millor reconeixement d'objectes novells, un condicionament de la por contextual millorat, un comportament repetitiu/compulsiu reduït, una millor preparació i molt més. Els ratolins fins i tot van mostrar una millora de la memòria.
Aquestes troballes no haurien de sorprendre, ja que la investigació suggereix que probablement l'autisme és causat per interrupcions en el desenvolupament de la sinapsi i és patològicament similar a altres condicions del desenvolupament neurològic com la síndrome de l'X fràgil, l'esclerosi tuberosa i la síndrome d'Angelman. L'IGF-1 i els seus anàlegs, que tenen efectes potents sobre les sinapsis, són, per tant, candidats ideals per explorar diverses estratègies de tractament d'aquests trastorns.
