Fa temps que s'ha establert que l'IGF-1 té efectes importants sobre el creixement, la diferenciació i la supervivència de les neurones. La proteïna és un factor important en la formació sinàptica i, per tant, té un paper crític en l'aprenentatge, la memòria i molt més. IGF-1 és especialment important per al desenvolupament i manteniment de les sinapsis madures. La investigació demostra que l'IGF-1 és absolutament necessari per assolir els nivells adequats de sinapsina presinàptica-1, una proteïna que regula l'alliberament de neurotransmissors. El pèptid també és important per a la proteïna PSD-95 postsinàptica, que manté l'estructura sinàptica. Sense IGF-1, el desenvolupament sinàptic es veu interromput i es desenvolupen dèficits en habilitats motrius, comportament, funcionament cognitiu i llenguatge.
L'IGF-1 i els seus anàlegs s'han provat en la síndrome de Rett i en la síndrome de supressió del cromosoma 22. En ambdós casos, els pèptids aporten beneficis positius. Protegint el nombre de sinapsis excitatòries al cervell i preservant la densitat de neurones. També s'ha demostrat que l'IGF-1 redueix els efectes tòxics de la sobreestimulació de l'NDMA, protegint així les neurones de l'excitotoxicitat, que pot provocar la mort de les neurones. Els beneficis van ser tan grans en estudis amb animals que l'IGF-1 i els seus anàlegs s'estan introduint com a tractaments experimentals en humans que pateixen aquestes condicions devastadores.
Els assaigs clínics d'IGF-1 en l'esclerosi múltiple (EM), l'ELA, la malaltia de Parkinson (MP) i la malaltia d'Alzheimer (MA) han donat resultats contradictoris. En l'ELA, per exemple, el tractament amb IGF-1 condueix a reduccions significatives de la progressió de la malaltia, augment de la força muscular, millora del funcionament respiratori i augment de la qualitat de vida. A l'EM, el pèptid gairebé no va tenir cap efecte. Encara no s'han realitzat assajos humans d'IGF-1 en PD, però estudis en models de rata de PD indiquen que protegeix les neurones dopaminèrgiques i millora el comportament. Cal més estudis per entendre les causes d'aquestes condicions i com l'IGF-1 DES juga un paper en el seu tractament. El fet que el pèptid no tingui impacte en l'EM no és sorprenent, ja que la malaltia és menys causada per la mort de les neurones que per danys a les cèl·lules al voltant de les neurones. L'IGF-1 DES i altres anàlegs d'IGF-1 poden ajudar els científics a explorar la fisiopatologia bàsica d'aquestes afeccions per tal de millorar les seves causes i així desenvolupar tractaments potencials.
